Sisteamin nasıl bir bileşiktir?
Sistinoz için en etkili ve özgül tedavi “Sistin Tüketici Tedavi” dir. Bu amaçla “sisteamin” kullanılmaktadır. Sisteamin sistinozun ilerlemesini yavaşlatan tek ilaçtır. Sisteamin amin ve tiyol grupları içeren kararlı organik bileşiktir. Katıdır, suda çözünür ve genellikle, amonyum türevi tuzları olarak kullanılır. Sisteaminin sistinoz tedavisindeki önemli etkisi 1976’da kanıtlanmıştır. Kısaca; amino grupları tarafından sisteaminin lizozoma girişi kolaylaştırılır. Lizozomda sistinle reaksiyona girerek miks-disülfid ve sistein oluşturur. Miks-disülfüdin sisteaminle reaksiyonu sonucu, yine bir sistein ve sistamin oluşur. Ardından, sistein sitoplazmaya girerek GSH’ya dahil edilir. Bu sırada sistamin tekrar sisteamine geri dönüştürülür.